Con l’ occasione delle vicine festività, che segnano il termine del 2016 Il Comitato RUDI onlus- GoFAR, augurando un Buon Natale e un sereno Anno Nuovo a tutti coloro che sono stati toccati dalla Atassia di Friedreich (AF) direttamente o perché un loro caro ne è affetto, desidera condividere con Voi un breve aggiornamento degli sforzi compiuti nel recente passato e alcune considerazioni sulle necessità nell’ immediato futuro. Ci auguriamo che ciò possa vedervi numerosi al nostro fianco per il proseguimento dell’ impegnativo compito che oggi stiamo svolgendo in solitudine, contando esclusivamente sulle nostre disponibilità economiche.
Dopo accurata revisione dei programmi a noi sottomessi, recentemente GoFAR ha stanziato 750.000 $ al Gene Therapy Center dell’ Università della Florida per l’ avanzamento di un programma di terapia genica per la AF della durata di 18 mesi che terminerà alla fine del 2017. Esso risponde alla strategia innovativa adottata da GoFAR di dare impulso all’avanzamento di programmi con un preciso obiettivo temporale da raggiungere e pertanto rappresenta il primo programma completo che include la domanda di autorizzazione IND (Investigation New Drug) alle agenzie regolatorie EMA e FDA per condurre la sperimentazione clinica sui pazienti “First in Human” (prima volta sull’ uomo).
https://www.fagofar.org/wp-content/uploads/2016/09/PRESS-RELEASE_13_9_Ita-1.pdf
L’esperienza che GoFAR ha maturato supportando lo sviluppo delle HDACì, ci ha insegnato come la mancanza degli ingenti fondi necessari a proseguire i costosissimi studi clinici, determini l’arresto di approcci terapeutici di nuova concezione anche se promettenti.
Come generalmente accade per le malattie rare, il brevetto dei composti appartenenti alla famiglia delle HDACì è stato ceduto alla BioMarin, grande casa farmaceutica che non necessitando di fondi, nonostante i nostri sforzi, ha deciso di porre il programma per la AF in coda o forse addirittura lo ha cancellato. GoFAR si è battuta senza successo per scongiurare questo passaggio ad una grossa casa farmaceutica, chiedendo sostegno economico e collaborazione a tutte le associazioni di pazienti presenti in Italia e nel mondo per disporre dei fondi che avrebbero cambiato le sorti di un approccio terapeutico potenzialmente efficace di cui probabilmente non sentiremo più parlare.
Siamo convinti che sia desiderio di tutti non ripetere lo sfortunato epilogo delle HDACì per il programma di terapia genica da noi finanziato. Al termine del 2017, se di successo, il programma richiederà la disponibilità di 2 milioni di dollari per mettere in moto la complessa macchina che porterà al trattamento dei primi pazienti e successivamente un ulteriore milione di dollari per l’ estensione ad un numero più elevato di pazienti. Il gruppo da noi scelto opera in una struttura universitaria ed è ad oggi privo di vincoli con la/le case farmaceutiche; esso possiede tutte le facilities per condurre studi clinici “First in human” e ha già condotto con successo un primo trial di terapia genica per la Pompe disease, programma che, come da copione, si è poi arenato perché mancando i fondi per proseguire, il brevetto è stato ceduto ad una casa farmaceutica.
Molte associazioni dei pazienti e molti pazienti, riservano parole di apprezzamento e stima nei nostri confronti citando il nostro operato durante eventi di raccolta fondi. A GoFAR non arriva però nulla. A Loro, a Voi chiediamo un impegno reale e concreto. Aiutateci ad andare avanti! Aiutateci ad andare lontano! Invitiamo tutte le associazioni che si occupano di atassia di Friedreich, se interessate a far sì che il programma non si blocchi, a mettersi in contatto con noi e a tutti i pazienti, genitori ed amici a sostenerci direttamente, con donazioni, eventi ed altro.
Oggi e fino al 16 gennaio 2017 puoi sostenerci votando la nostra associazione e puoi quadruplicare il tuo voto effettuando un versamento di almeno 10 euro
https://www.ilmiodono.it/it/organizzazioni/?id_organizzazione=1566
Ma anche:
5 per mille : C.F. 97638210019
donazioni:
https://www.fagofar.org/?page_id=129